MPS VII
Opcije lečenja za osobe sa MPS VII

Enzimska terapija (ERT)

Tek od skoro osobe sa MPS VIII imaju mogućnost enzimske terapije. Naziv za zamenski enzim u
MPS VII je vestronidaza alfa-vjbk, a robna marka je MEPSEVII®. MEPSEVII® je dobio odobrenje
FDA u novembru 2017. godine. MEPSEVII® je intravenska infuzija u trajanju od 4 sata, svake dve
nedelje. Više informacija o MEPSEVII® možete naći na vvv.mepsevii.com.

Transplantacija matičnih ćelija (HSCT)
Upotreba HSCT za MPS VII ograničena je retkošću bolesti i tendencijom ka mrtvorođenčadima.
U određenim okolnostima, MPS VII može efikasno da se leči transplantacijom, ali pod uslovom da
je razvojni stadijum deteta na potrebnom nivou, kao i dobra klinička slika.