MPS III
Opcije lečenja za osobe sa MPS III
Ne postoji lek za MPS III, odnosno ne postoji trenutno odobrena terapija.
Lečenje se fokusira na ublažavanje simptoma i pružanje detetu najboljeg kvaliteta života što je duže moguće. MPS III uglavnom utiče na mozak i da bi bilo koji tretman bio efikasan mora probiti moždanu barijeru tj doći do mozga. Većina tretmana lekovima su blokirani krvno-moždanom barijeru i ne prolaze do mozga. Ova barijera odvaja krv od mozga, ali omogućava prolazak nekih materija. Trenutno se razvijaju različite enzimske terapije (ERT), uključujući intratekalnu enzimsku terapiju. Tretmani za MPS III, gde su istraživanja u toku, uključuju transplantaciju koštane srži, gensku terapiju (korišćenje gena za lečenje ili sprečavanje bolesti) i terapiju chaperone-om (novi pristup čiji je cilj vezivanje i stabilizacija pogođenih enzima).