MPS I
Opcije lečenja za osobe sa MPS I

Enzimska terapija (ERT)

Za ljude sa Hurler-Scheie-jevim i Scheie-ovim tipom ERT je dugotrajna terapija kojom se enzim
koji nedostaje daje intravenski kroz infuziju. Naziv za zamenski enzim u MPS I je laronidaza, a
robna marka je Aldurazime®. Aldurazime® je licenciran kao terapija 2003. godine i pokazalo se da
ublažava mnoge simptome bolesti koji nisu povezani sa mozgom, poput poboljšanja respiratorne
funkcije i pokretljivosti i smanjenja ukočenosti zglobova. Aldurazime® je nedeljna infuzija u
trajanju od 3 do 4 sata koja se obično daje u bolničkim uslovima. Takođe, opcija lečenja i
transpantacija matičnim ćelijama. Kod dece sa Hurlerovom bolešću enzimska terapija se
primenjuje jedno kratko vreme pre i posle terapije transplantacijom. Transplantacija matičnih
ćelija (HSCT) Za Hurlerovu bolest HSCT može biti opcija lečenja za decu do 2 godine. Neposredne
koristi od transpantacije uključuju korekciju enzima koji nedostaje. Dugoročne koristi uključuju
smanjivanje efelata progresije bolesti i njen uticaj na vitalne organe, a iI drugi organi i tkiva mogu
pokazati korist od terapije; to uključuje oči i uši, jetru, slezinu, zglobove i disajne puteve. Čak i
nakon uspešne transplantacije , mnoge osobe sa MPS I moraju biti spremne na zahtevne
ortopedske operacije tokom života.